Le piccole associazioni per le malattie rare

AGI - Circa 20.000 bambini presi in carico dall’Ospedale nell’ambito delle ERN, 2.800 nuovi casi solo nell’ultimo anno. Il 24 febbraio, in vista della Giornata Mondiale del 28, un convegno online insieme a Orphanet e OMaR

Chirurgia dei difetti congeniti, trapianti d’organo e di cellule, impiego di protesi e dispositivi innovativi, stimolazioni neurologiche e programmi di neuroriabilitazione avanzata, terapie dietetiche per le malattie metaboliche, nuove molecole, anticorpi monoclonali, immunoterapie, terapie avanzate (geniche e cellulari) e tecniche di editing genetico.

Nel contesto delle Reti di Riferimento Europee (ERN) che coinvolgono l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, sono molteplici le innovazioni terapeutiche e le sperimentazioni dedicate alle malattie rare. Oggi il 35% delle sperimentazioni cliniche farmacologiche in Italia riguarda questo ambito e l’EMA ha autorizzato oltre 200 farmaci orfani.