Malattie rare, per la Sma nuove prospettive di cura con l’ok Aifa ad ampliamento della terapia genica

"Oggi abbiamo presentato l'estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1).

Oggi avere una possibilità di terapia per i bambini anche per la forma 2 è davvero una gioia indescrivibile, bambini che seppure con una forma meno grave della patologia vanno comunque incontro ad una disabilità progressiva".

Così Anita Pallara, presidente dell'Associazione Famiglie Sma, commenta l'estensione della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) anche alla Sma tipo 2, in un incontro con la stampa organizzato oggi a Roma da Novartis.